Ngày 6/3/2025, Neurotech Pharmaeuticals, Inc., chính thức thông báo ENCELTO là liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị bệnh giãn mao mạch hoàng điểm loại 2 (MacTel). Neurotech Pharmaceuticals, Inc., là một công ty công nghệ sinh học tư nhân tập trung vào việc phát triển các liệu pháp chuyển đổi cho các bệnh về mắt mãn tính.
ENCELTO sử dụng công nghệ liệu pháp tế bào đóng gói (ECT) được thiết kế để liên tục cung cấp liều điều trị của yếu tố dinh dưỡng thần kinh mi (CNTF) đến võng mạc để hỗ trợ làm chậm quá trình tiến triển của bệnh. Nền tảng công nghệ ECT của Neurotech là hệ thống cung cấp liệu pháp gen dựa trên tế bào được thiết kế để cung cấp protein điều trị lâu dài, bền vững để điều trị các bệnh về mắt mãn tính. Nền tảng này bao gồm một viên nang nhỏ, bán thấm được cấy ghép bằng phẫu thuật, chứa các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc (RPE) đồng loài độc quyền được biến đổi gen để sản xuất các protein điều trị cụ thể nhằm điều trị bệnh đích. Khi đã cấy vào đúng vị trí, màng của viên nang cho phép các chất dinh dưỡng đi vào trong để nuôi tế bào ghép và cho phép các protein điều trị di chuyển đến võng mạc, đồng thời bảo vệ tế bào ghép khỏi hệ thống miễn dịch của cơ thể.
Công ty tuyên bố trong một thông cáo báo chí rằng sự chấp thuận của FDA dựa trên kết quả từ hai thử nghiệm giai đoạn 3. Kết quả từ các thử nghiệm cho thấy sau khi cấy ghép, ENCELTO làm chậm đáng kể tình trạng mất các thụ thể ánh sáng ở hoàng điểm ở những bệnh nhân mắc bệnh MacTel trong vòng 24 tháng.
MacTel là một bệnh thoái hóa thần kinh ở võng mạc ở người lớn, có đặc điểm thoái hóa võng mạc cục bộ gây mất thị lực tiến triển và không hồi phục, cũng như các biến đổi thứ phát của mạch máu võng mạc. Công ty tuyên bố rằng ENCELTO dự kiến sẽ có mặt tại Hoa Kỳ cho bệnh nhân bắt đầu từ tháng 6 năm 2025, mang lại hy vọng bảo tồn thị lực cho bệnh nhân MacTel.
Tài liệu tham khảo
