Ngày 19/6/2025, ExCellThera Inc. (ExCellThera, công ty hàng đầu thế giới về nhân giống tế bào gốc máu và chuyển hóa khỏe mạnh) thông báo rằng Ủy ban Sản phẩm Thuốc Sử dụng cho Người (CHMP) thuộc Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã thông qua một ý kiến tích cực, khuyến nghị cấp phép lưu hành có điều kiện cho Zemcelpro® để điều trị cho người lớn mắc các bệnh ác tính về huyết học(ung thư tế bào máu) cần ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài sau khi điều trị tủy xương mà không có loại tế bào hiến tặng nào khác phù hợp. Ủy ban Châu Âu (EC) dự kiến sẽ đưa ra quyết định cuối cùng trong vòng khoảng hai tháng sau khuyến nghị của CHMP, và quyết định này sẽ áp dụng cho tất cả 27 quốc gia thành viên Liên minh Châu Âu (EU), Iceland, Na Uy và Liechtenstein…
Khuyến nghị này của EMA phần lớn dựa trên phân tích gộp của hai nghiên cứu nhãn mở, một nhánh, bao gồm 25 bệnh nhân. Tổng cộng, 21/25 (84%) bệnh nhân đạt được mọc ghép bạch cầu trung tính – neutrophils (khi tế bào gốc của người hiến tặng phát triển thành công trong tủy xương của người nhận và sản xuất bạch cầu trung tính) trong thời gian trung bình là 20 ngày, và 17 (68%) bệnh nhân đạt được sự ghép tiểu cầu trong thời gian trung bình là 40 ngày.
Zemcelpro®, còn được gọi là liệu pháp tế bào UM171, là một sản phẩm cấy ghép tế bào gốc tạo máu được bảo quản đông lạnh chứa hai thành phần: tế bào dương tính CD34 đã được nuôi cấy tăng sinh UM171 (dorocubicel) và tế bào âm tính CD34 không nuôi cấy, mỗi thành phần đều được lấy từ cùng một đơn vị máu cuống rốn. Nếu được chấp thuận, Zemcelpro® dự kiến sẽ là liệu pháp đầu tiên và duy nhất tại EU được cấp phép lưu hành cho người trưởng thành mắc các bệnh lý ác tính về huyết học cần ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài sau khi đã được điều trị tủy hủy, mà không có loại tế bào hiến tặng nào khác phù hợp.
Zemcelpro®, được phát triển bởi Cordex Biologics, một công ty con thuộc sở hữu hoàn toàn của ExCellThera, đã được đánh giá trên 120 bệnh nhân mắc bệnh ác tính về huyết học trong các thử nghiệm lâm sàng tại Hoa Kỳ, Châu Âu và Canada. Zemcelpro® đã được FDA công nhận là thuốc mồ côi và liệu pháp tiên tiến trong y học tái tạo (RMAT), cũng như được EMA công nhận là sản phẩm thuốc mồ côi, phân loại sản phẩm thuốc điều trị tiên tiến (ATMP) và chỉ định thuốc ưu tiên (PRIME).
Zemcelpro® đã được thử nghiệm trong các thử nghiệm Giai đoạn 2 trên những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính và loạn sản tủy có nguy cơ cao và rất cao, những người có lựa chọn điều trị hạn chế với kết quả sống sót thấp và tỷ lệ tái phát cao theo tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại, bao gồm những bệnh nhân có đột biến TP53 hoặc các bất thường di truyền khác, những bệnh nhân cần ghép lần hai và những bệnh nhân mắc bệnh kháng trị hoặc đang hoạt động. Một thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng trên nhóm bệnh nhân này sẽ được bắt đầu càng sớm càng tốt. Việc sử dụng Zemcelpro® trên các nhóm bệnh nhân khác, bao gồm bệnh nhi và bệnh nhân mắc các bệnh huyết học không ác tính, cũng đang được nghiên cứu.
Tài liệu tham khảo
https://excellthera.com/news/zemcelpro-um171-cell-therapy-receives-positive-chmp-opinion-for-treatment-of-blood-cancer-patients-without-access-to-suitable-donor-cells/ https://www.ema.europa.eu/en/news/new-stem-cell-therapy-treat-patients-blood-cancers
