Một liệu pháp mới dựa trên mRNA đã kích hoạt quá trình tái tạo tim trên mô hình chuột bị nhồi máu cơ tim.
Các nhà nghiên cứu từ Trường Y Lewis Katz thuộc Đại học Temple (PA, Hoa Kỳ) đã công bố một liệu pháp tiên tiến sử dụng công nghệ RNA thông tin biến đổi (modRNA) để kích hoạt lại một gen phát triển đang ngủ yên, có khả năng cho phép tim tự phục hồi sau tổn thương.
Nhồi máu cơ tim/đau tim vẫn là một trong những tình trạng sức khỏe nguy hiểm và suy nhược nhất trên toàn cầu. Điều khiến chúng đặc biệt tàn khốc là khi tim bị thiếu oxy trong cơn đau tim, các tế bào cơ chuyên biệt sẽ chết vĩnh viễn. Không giống như nhiều mô khác trong cơ thể, tim hầu như không có khả năng tái tạo các tế bào đã mất, và các phương pháp điều trị hiện tại chỉ kiểm soát các triệu chứng tổn thương tim thay vì sửa chữa hoặc thay thế các mô bị tổn thương.
Tuy nhiên, trong nghiên cứu hiện tại, các nhà nghiên cứu đã chứng minh rằng việc đưa gen PSAT1 trực tiếp vào mô tim bị tổn thương ở chuột có thể kích thích quá trình tái tạo và cải thiện đáng kể chức năng tim sau cơn đau tim.
Tác giả liên hệ của công trình nghiên cứu, Tiến sĩ Raj Kishore giải thích: “PSAT1 là một gen được biểu hiện mạnh mẽ trong giai đoạn phát triển ban đầu nhưng gần như im lặng ở tim người trưởng thành. Chúng tôi muốn tìm hiểu xem việc tái kích hoạt gen này trong mô tim người trưởng thành có thể thúc đẩy quá trình tái tạo sau chấn thương hay không.”
Để nghiên cứu điều này, nhóm nghiên cứu đã sử dụng modRNA để đưa PSAT1 vào mô tim của chuột ngay sau cơn đau tim. Họ quan sát thấy sự gia tăng sinh sản tế bào cơ tim và hình thành mạch máu cùng với việc giảm sẹo mô. Điều này dẫn đến chức năng tim và khả năng sống sót được cải thiện đáng kể so với chuột không được điều trị.
Liệu pháp này đã được chứng minh là có hiệu quả bằng cách kích hoạt con đường tổng hợp serine, một mạng lưới trao đổi chất hỗ trợ phân chia tế bào và khả năng chống chịu stress. Sự kích hoạt này tạo ra các điều kiện cho phép các tế bào cơ tim tồn tại, nhân lên và hình thành mô chức năng mới thay vì sẹo.
Việc sử dụng công nghệ modRNA mang lại nhiều lợi ích. Nó cho phép đưa các gen như PSAT1 vào cơ thể với độ đặc hiệu cao và ít tác dụng phụ. Không giống như liệu pháp gen virus, modRNA không tích hợp vào bộ gen, giúp giảm nguy cơ tiềm ẩn lâu dài.
Mặc dù nghiên cứu vẫn đang trong giai đoạn tiền lâm sàng, nhóm nghiên cứu vẫn lạc quan về tiềm năng của nó. Họ dự định sẽ tiến hành thử nghiệm trên các mô hình động vật lớn hơn và tối ưu hóa phương pháp phân phối trước khi chuyển sang các thử nghiệm tiềm năng trên người.
Tài liệu tham khảo
